Gestores, profesionales, pacientes e industria biofarmacéutica relacionados con las Enfermedades Raras (EERR) se reunieron ayer, 18 de septiembre, en Madrid para celebrar el III Foro Acceso 360º Medicamentos Huérfanos, un encuentro que promovió el diálogo y el intercambio de experiencias y perspectivas entre los diferentes agentes sanitarios implicados en mejorar el acceso a los medicamentos huérfanos en España.
La jornada organizada por el Observatorio de Medicamentos Huérfanos (OberveMHe.es) contó con tres Mesas-coloquio moderadas por el Dr. José Luis Poveda Coordinador científico de ObserveMHe y con una presentación a cargo del Dr. César Hernández DG Cartera Común del SNS y Farmacia que ofreció una visión sobre el impacto del nuevo marco regulatorio sobre los MMHH en España.
En la Mesa ‘Claves para la aplicación efectiva del Reglamento (UE) 2021/2282 de ETS a los MMHH’ se habló de las experiencias y del desarrollo de la Evaluación de Tecnologías Sanitarias iniciadas a principios de año en el entorno europeo en oncología y terapias avanzadas bajo este nuevo reglamento y de su gradual impacto en el ámbito de las EERR con la aplicación efectiva prevista para el año 2028.
Manel Fontanet, Técnico del Área del Medicamento del CatSalut, indicó que “el RD es muy necesario porque facilita y da un paso más en la construcción de un camino regulatorio para que los medicamentos lleguen a los pacientes, con las máximas garantías para la evaluación”.
Por su parte, Mª José del Pino, directora de la AEMPS y jefa adjunta del Dpto. de medicamentos de uso humano comentó que “en el ámbito de la evaluación de tecnologías sanitarias y medicamentos, en España estamos relativamente mejor que la media europea”. Por su parte, Cecilia Martínez Fernández Llamazares, presidenta de la SEFH destacó que “estamos en un momento clave de ebullición normativa en nuestro país, tenemos que subirnos al carro iniciado por el Reglamento europeo, volver a construir la manera en la que queremos hacer las cosas”.
La Mesa dedicada al Proyecto de RD de Precio y Financiación de Medicamentos sirvió para analizar las luces y sombras que están acompañando el proceso de modificación e incorporación de alegaciones al mismo. Mónica Climente, Coordinadora del grupo ORPHAR SEFH, indicó que “el papel de la FH va a ser clave en esta normativa para que el acceso a los fármacos sea dinámico, ya que es el nexo entre las agencias reguladoras, la administración, la industria, los profesionales que toman decisiones y los pacientes”.
Elena Gras, DG de Farmacia Comunitat Valenciana, expresó que “las CCAA tenemos la predisposición absoluta a ayudar a escribir el RD, a través de los órganos adecuados como es la Comisión Permanente de Farmacia, y la industria farmacéutica tiene que contribuir también”. Por último, para Isabel Pineros, directora del Dpto. de Acceso de Farmaindustria, fue muy importante destacar que “ciudadanos, pacientes, industria y clínicos, todos queremos que no hayan retrasos en el acceso y generar un marco colaborativo entre los diferentes agentes del ecosistema.”
El Foro contó con un espacio dedicado a analizar desde el prisma de las EERR, la nueva Ley del Medicamento en España, anteproyecto aprobado por el Consejo de Ministros en abril de 2025 que busca modernizar el sistema de medicamentos y productos sanitarios para incorporar la innovación, entre otros objetivos. En opinión de José́ Martínez Olmos ex secretario general de Sanidad, “el entorno regulatorio de los MMHH para el abordaje de las enfermedades raras debería ser más flexible que el del resto de los medicamentos…”.
El III Foro siguió con la entrega de los Premios ObserveMHe 2025. Mª Jesús Lamas, directora de la Agencia Española del Medicamento, recibió el premio a la trayectoria profesional. El Premio a la Contribución a la Excelencia de la Sanidad recayó en los expertos en políticas sanitarias, Ana Pastor y en José Martínez Olmos en reconocimiento por su contribución a lo largo de sus carreras a la mejora de la eficiencia y la calidad de la atención a los pacientes con EERR en España. Y Noah Higón, destacada activista y paciente, recibió el Premio a la Visibilidad de las EERR por su divulgación y concienciación en redes sociales sobre la necesidad de incrementar la investigación en este ámbito.
En su intervención final José Luis Poveda resumió las principales aportaciones de la jornada y agradeció a todos los participantes y premiados su presencia en el evento, expresando asimismo su reconocimiento a los patrocinadores de la plataforma ObserveMHe Alexion, Biocryst, Biogen, Boehringer Ingelheim, Chiesi, CSL Behring, Gilead, Ipsen, Italfarmaco, Johnson&Johnson, Kyoma Kirin, Leo Pharma, LFB Bioterapias, Menarini Stemline, Novartis, Pfizer, Pierre Fabre, Roche, Sanofi, Takeda y Vertex.
