Borja Smith, director general de BioInnova Consulting, inauguró la Jornada de reflexión ¿Cómo va a afectar a los medicamentos huérfanos la Estrategia Farmacéutica Europea?, organizada por BioInnova Consulting con la colaboración de Kyowa Kirin, Pfizer y Ultragenyx. junto a Carlos Martín, vocal asesor de la Dirección General de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia en el Ministerio de Sanidad, que ha indicado que esta estrategia europea nos va a permitir, junto con la nueva legislación farmacéutica y la nueva regulación de HTA, darle un giro a la parte de investigación y la de acceso para trabajar nuevas visiones y criterios entendiendo que las enfermedades raras poseen medicamentos que no pueden ser evaluados utilizando las mismas reglas que el resto de medicamentos.
Por su parte, Iván Silva, Southern Cluster Payer Value & Patient Access director & Country Manager Spain de Kyowa Kirin; ha afirmado que, “espera que encuentros como el de hoy sirvan como punto de inflexión para la mejora del acceso de todos los ciudadanos europeos a los tratamientos disponibles, sobre todo en los pacientes con enfermedades poco frecuentes”. Por otro lado, Eva Rapado, directora de Acceso Regional en Pfizer España; ha añadido que, “sabemos que respecto al 2001, Europa ha perdido competitividad frente a otros mercados. Pensamos que es urgente tomar medidas que favorezca un entorno de innovación y producción que permitan en Europa recuperar este terreno perdido”. Y, José Luis Moreno, VP & General Manager Italy, Spain and Portugal en Ultragenyx Pharmaceutical, ha destacado que sería ideal que esta nueva Estrategia protegiera la investigación, desarrollo y finalmente el acceso de los medicamentos huérfanos para que los pacientes puedan beneficiarse de estos avances.
En el turno de exposiciones, Rubén Moreno, ex secretario general de Sanidad y Consumo del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, ha destacado que “al éxito en la investigación tiene que seguir un acceso ágil a esos medicamentos”. En este sentido, la Comisión Europea ha analizado los desafíos percibidos, dándose cuenta de que hay una variabilidad importante en lo que respecta a la disponibilidad de los medicamentos innovadores en los distintos territorios de la Unión. Así, España mantiene un deterioro progresivo en el acceso a medicamentos innovadores, siendo mayor en los huérfanos. Para mejorar esta situación se ha trabajado en la Estrategia Farmacéutica Europea. En ella se contempla un cambio en el marco jurídico simplificándose la estructura y los procedimientos para mejorar la agilidad y flexibilidad o la responsabilidad de informar sobre el apoyo financiero público por parte de las empresas farmacéuticas, entre otras cosas. Asimismo, se pasa de un sistema único de incentivos para las empresas farmacéuticas a uno modulado que las recompense porque cumplan importantes objetivos de salud pública con una protección de datos regulatorios reducida de 8 a 6 años, aunque puede llegar a un límite de 12 años cumpliendo una serie de condiciones.
Por otro lado, la propuesta de nueva regulación afectaría a los medicamentos huérfanos porque evoluciona hacia el concepto de un sistema de autorización de comercialización global que protegerá a toda la molécula dejando atrás la exclusividad de 10 años que tenía por cada indicación autorizada. Se reduce de 10 a 9 años la exclusividad comercial para medicamentos huérfanos, recuperándose un año adicional si va dirigido hacia una alta necesidad médica no satisfecha, otro año si se comercializa en todos los estados miembros y 2 años más si hay nuevas indicaciones con un máximo de dos extensiones. De esta manera, habría un límite de 13 años de protección de los datos regulatorios. La nueva regulación incorpora una definición restrictiva de las necesidades médicas no satisfechas (UMN) introduciendo la categoría de “alta UMN” para obtener incentivos que podría afectar negativamente a pacientes con estas necesidades.
Tras finalizar el turno de ponencias, se ha llevado a cabo una primera mesa debate moderada por Justo Moreno, director del Área de Salud de BioInnova Consulting, que ha contado con la participación de: Carlos Martín; Antonio Blázquez, jefe del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS); y Rubén Moreno.
Durante su intervención, Carlos Martín ha manifestado que “la Estrategia deja un camino marcado para la mejora en la evaluación y el acceso de los medicamentos huérfanos con cuestiones como el modo de medir la efectividad y la eficiencia de los mismos debiéndonos fijar en otro tipo de outcomes que no son los habituales”.
Por su parte, Antonio Blázquez ha insistido en que el paquete legislativo es “reactivo” y “no revolucionario”, estando el problema de acceso vinculado con el precio. Además, ha añadido que intentar categorizar las definiciones de las necesidades médicas no cubiertas que contemplaría esta Estrategia por parte de las guías científicas que publicará la EMA es muy complicado y podría ser perjudicial.
Finalmente, Rubén Moreno ha destacado que la Estrategia Farmacéutica Europea, cuya aprobación puede retrasarse hasta varios años, abre caminos hacia un acceso equitativo a la innovación terapéutica en medicamentos huérfanos.
En la segunda mesa debate de la jornada, han participado: Carolina Rodríguez, jefa de Área de Información y Atención al Paciente de la Dirección General de Humanización y Atención al Paciente de la Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid; María-Luz Couce, jefa de Servicio de Neonatología y Directora de la Unidad de Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Metabólicas Congénitas del Complexo Hospitalario Universitario de Santiago de Compostela; Beatriz Perales, secretaria y vocal de AELMHU; y Daniel de Vicente, vocal de la junta directiva de FEDER.
Carolina, ha mantenido que habría que definir muy bien los objetivos. Así, ha afirmado que la colaboración público-privada y una mayor valoración de los incentivos sería básico para que la innovación llegue a un paciente con una enfermedad rara.
Por su parte, la Dra. Couce, ha coincidido en que reformar la legislación farmacéutica europea particularmente para pacientes con enfermedades raras va a suponer una mejora necesaria en el acceso a nuevos medicamentos para esta población, pero será necesario un incentivo real de la investigación.
Además, Beatriz Perales, ha dejado patente que «es importante que este paquete farmacéutico europeo deje todo bien definido, como lo que es una alta necesidad médica no satisfecha”, manteniendo que “no creemos que apoye ni incentive ahora mismo la innovación farmacéutica de una manera clara”.
Finalmente, apoyando la intervención de sus compañeras de mesa, Daniel de Vicente, representante de los pacientes, ha señalado que hay que tener cuidado en las definiciones de las necesidades no cubiertas para «no dejar a nadie fuera». Asimismo, los incentivos se quedan «cortos» para la mejora del acceso de los pacientes a los medicamentos. Por otro lado, la estrategia debería ayudar «a legislar a nivel nacional«.
