Bayer anuncia la disponibilidad en España de Beyonttra® (acoramidis), el primer tratamiento que ofrece una estabilización prácticamente completa de la transtiretina según ficha técnica en pacientes con amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM), ya sea de tipo nativa o variante1. La terapia se basa en una molécula pequeña, selectiva y administrada por vía oral, diseñada específicamente para actuar directamente sobre el origen de la enfermedad, ralentizando la progresión de la misma al reducir la acumulación de depósitos de amiloide en el corazón.
La ATTR-CM es una enfermedad cardiaca grave, infradiagnosticada e infratratratada que se produce cuando la proteína transtiretina (TTR) se desestabiliza. La TTR es esencial para el transporte de la hormona tiroidea tiroxina y de la vitamina A, y parece estar implicada en la memoria, la neuroprotección y la función cognitiva3,4,5. Su desestabilización provoca la liberación de fragmentos que se pliegan de manera anómala y forman depósitos de fibrillas de amiloide, muchas veces en el corazón6, alterando su estructura y función, reduciendo la capacidad del corazón para bombear sangre de forma eficaz6,8. Esto puede derivar en insuficiencia cardiaca6, hospitalizaciones recurrentes9, pérdida de capacidad funcional y calidad de vida7, así como en mortalidad prematura9. La supervivencia media de los pacientes no tratados oscila entre los 2,6 y los 3,6 años9,10.
Se estima que la ATTR-CM puede afectar a más de 400.000 personas en todo el mundo, mayoritariamente aún sin diagnosticar2. Este infradiagnóstico se debe, en parte, a que los síntomas de la ATTR-CM son variados e inespecíficos —fatiga, mareos, dificultad para respirar, edemas, latidos irregulares o dolor torácico—, lo que hace que su diagnóstico sea especialmente complejo. Los pacientes esperan de media 39 meses para recibir un diagnóstico correcto; un 23% esperan de 6 meses a 4 años desde el inicio de los síntomas para que se establezca el diagnóstico, y hasta un 60% consulta con tres o más médicos antes de obtener el diagnóstico definitivo9,11. Estas demoras tienen un impacto negativo en la evolución de la enfermedad. Un diagnóstico temprano es importante porque puede mejorar el pronóstico de los pacientes.
A pesar de que el manejo diagnóstico y terapéutico de la ATTR-CM ha mejorado en los últimos años, siguen existiendo importantes retos clínicos y terapéuticos.
En palabras del doctor Pablo García-Pavía, jefe de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Servicio de Cardiología del Hospital Puerta de Hierro Majadahonda, uno de los centros de referencia a nivel mundial en esta patología, “la historia del manejo de la ATTR-CM es un caso de éxito en medicina de precisión dentro de la cardiología. Aunque hemos logrado avances significativos en el diagnóstico y tratamiento de esta enfermedad, aún queda trabajo por hacer para identificar y tratar a más pacientes de manera temprana. En este contexto, la disponibilidad de una nueva alternativa de tratamiento que estabiliza casi por completo la TTR, ayudando a una menor producción de fibrillas de amiloide, marca un avance relevante en la práctica clínica. Esta nueva terapia permite intervenir en etapas más tempranas del proceso patológico, pudiendo ofrecer a los pacientes más tiempo de vida y más tiempo fuera del hospital, abriendo nuevas perspectivas en el manejo de la ATTR-CM.”
Estabilización casi completa y beneficio clínico demostrado1,12-16
Beyonttra® (acoramidis) es un modulador oral selectivo que estabiliza prácticamente por completo (≥90%) la TTR1, inspirándose en una mutación natural protectora, la T119M, observada en algunas personas, consiguiendo una mayor estabilidad natural de la TTR. Acoramidis es el único estabilizador de la TTR con una estabilización casi completa de TTR según la ficha técnica. El fármaco actúa uniéndose a la proteína TTR y estabilizándola, lo que impide su desdoblamiento y la formación de fibrillas de amiloide responsables de la progresión del daño cardíaco. Esta acción reduce la liberación de fragmentos amiloidogénicos, frena el deterioro estructural del miocardio y ralentiza o detiene la acumulación de depósitos amiloides en el tejido cardíaco.
A través de este mecanismo, actúa directamente sobre la causa molecular de la ATTR-CM, ofreciendo una estabilización casi completa de la proteína y contribuyendo a preservar la función cardíaca, mejorar los desenlaces clínicos y prolongar la supervivencia de los pacientes.
“Contar con un nuevo tratamiento, que ofrece una estabilización casi completa de la TTR, actuando sobre el origen de la enfermedad, es una gran noticia”, destaca la doctora Rocío Eiros Bachiller, cardióloga del Hospital Universitario de Salamanca. “Los resultados del estudio muestran diferencias rápidas en comparación con placebo en variables de calidad de vida y en biomarcadores clave, además con excelentes, y también rápidos, resultados en mortalidad y hospitalización cardiovascular. Esta nueva terapia ofrece una oportunidad real para modificar el curso de la enfermedad, con resultados rápidamente medibles y observables”, añade.
La aprobación se basa en los resultados del ensayo clínico de fase III ATTRibute-CM, que evaluó la eficacia y seguridad del tratamiento frente a placebo en pacientes adultos con amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM) de tipo salvaje o variante2,12-14. El ensayo mostró un beneficio clínico significativo y sostenido en comparación con placebo, cumpliendo el criterio de valoración primario del estudio. Los resultados mostraron que los pacientes tenían una probabilidad un 80% mayor de alcanzar un mejor desenlace clínico global frente a placebo, confirmando la eficacia del tratamiento en un amplio rango de parámetros cardiovasculares12.
Entre los hallazgos más relevantes destacan una reducción del 36% en el riesgo combinado de mortalidad por todas las causas o primera hospitalización cardiovascular a los 30 meses, con beneficios observables ya desde el tercer mes de tratamiento14,15. También evidenciaron una reducción del 50% en la tasa anualizada de hospitalizaciones cardiovasculares, frente al grupo placebo14,16, y mejoras en la capacidad funcional (medida mediante el test de los seis minutos caminando) y en la calidad de vida (cuestionario KCCQ)12,14, junto con una estabilización prácticamente completa de la proteína TTR1,12-16.
A su vez, acoramidis se ha asociado a un buen perfil de seguridad mantenido a largo plazo1,12-16.
El director médico de Bayer España, el doctor Guido Senatore, afirma que “a lo largo de más de 125 años, Bayer ha contribuido al avance de la salud cardiovascular mediante la investigación y el desarrollo de terapias que han cambiado la práctica clínica. Con este hito damos un paso más en esa trayectoria, al ofrecer una solución pionera en una enfermedad de alta complejidad donde hasta ahora las opciones eran muy limitadas. Desde España, seguiremos trabajando para mejorar la prevención, el diagnóstico de las enfermedades cardiovasculares, y asegurar que los avances científicos se traduzcan en mejoras reales para los pacientes y para los sistemas de salud”.
Evidencia en la práctica clínica: estudio ACO-REAL
Con el objetivo de ampliar la evidencia científica en condiciones reales de práctica clínica, Bayer ha puesto en marcha el estudio observacional ACO-REAL, que incluirá hasta 2.000 pacientes adultos con ATTR-CM en 21 países europeos. Este estudio permitirá analizar las características de los pacientes, los patrones de tratamiento y la seguridad del tratamiento en la vida real, complementando los datos de los ensayos clínicos pivotales. Los resultados de ACO-REAL contribuirán a optimizar el manejo clínico de la ATTR-CM, evaluar el impacto de la estabilización de la TTR en el día a día de los pacientes y ofrecer información valiosa para la toma de decisiones clínicas y de salud pública.
REFERENCIAS
1. Ficha técnica de Beyonttra (acoramidis). Disponible en: https://cima.aemps.es/cima/dochtml/ft/1241906001/FT_1241906001.html (Accessed November 2025)
2. ClinicalTrials.gov. Efficacy and Safety of AG10 in Subjects With Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTRibute-CM). Available at: https://clinicaltrials.gov/study/NCT03860935. (Accessed November 2025)
3. Liz MA, et al=. Neurol Ther. 2020;9(2):395–402;
4. Vieira M, Saraiva MJ. Biomol Concepts. 2014;5(1):45–54
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9. Lane T, et al=. Circulation. 2019;140(1):16–26. Presented at the XVIth International Symposium on Amyloidosis; March 26-29, 2018; Kumamoto, Japa
10. Grogan M, et al. J Am Coll Cardiol. 2016;68(10):1014–1020.
11. Lousada I.et al. Presented at: 23rd Annual Heart Failure Society of America: September 13-16 2019; Philadelphia. PA 3. Beyonttra. INN-acoradimis
12. Gillmore JD, et al. N Engl J Med. 2024;390:132–142.
13. Maurer MS, et al. N Engl J Med. 2018;379(11):1007–1016.
14. Judge DP, et al. J Am Coll Cardiol. 2025 Mar 18;85(10):1003-1014.
15. Gillmore JD, et al. Presented at: European Society of Cardiology Congress; August 25–29, 2023; Amsterdam, Netherlands. https://investor.bridgebio.com/static-files/b13ce4bc-3aa6-4063-9ee6-a0b93450ae81. (Accessed November 2025)
16. Judge DP, et al. Presented at: American Heart Association 2023 Scientific Sessions; November 10–13, 2023; Philadelphia, PA. https://investor.bridgebio.com/static-files/e563c8ea-279c-4305-80b0-8ede7bdf965c. Accessed November 2024
