La Farmacología vive una profunda transformación. Las terapias avanzadas, como las CAR-T y las terapias génicas, junto con diferentes estrategias basadas en células madre e ingeniería tisular, están protagonizando una evolución que podría cambiar el abordaje de enfermedades que van mucho más allá de la oncología. Estos tratamientos comienzan a abrir nuevas perspectivas en patologías graves con opciones terapéuticas todavía limitadas. Sin embargo, la incorporación de estas nuevas terapias al arsenal disponible plantea importantes retos científicos, regulatorios, económicos y asistenciales. Y, además, obliga a revisar quién participa en las decisiones sobre su desarrollo, evaluación y uso.
“En este nuevo escenario, el paciente ya no puede ser considerado únicamente como el destinatario final de un medicamento. Su experiencia, necesidades y preferencias tienen un papel cada vez más relevante desde las primeras fases de la investigación hasta la evaluación de los resultados obtenidos con un tratamiento. Incorporar esa perspectiva de forma sistemática supone avanzar hacia un modelo en el que los pacientes participen activamente en la investigación, la evaluación y el acceso a los medicamentos, pero también en las decisiones terapéuticas y en el seguimiento de sus resultados”, comenta la Dra. Antònia Agustí, jefa del Servicio de Farmacología Clínica del Hospital Universitario Vall d’Hebron de Barcelona.
La Dra. Agustí será la encargada de moderar la mesa redonda titulada “El paciente en la cadena del medicamento” que se llevará a cabo durante el XXXIII Congreso de la Sociedad Española de Farmacología Clínica, que se celebra del 21 al 23 de octubre en Madrid. Durante la misma, médicos especialistas en Farmacología Clínica, representantes de pacientes e investigadores analizarán cómo integrar de forma efectiva la perspectiva del paciente en los distintos procesos relacionados con los medicamentos.
Incorporar al paciente desde el diseño de la investigación
Los expertos defienden que la participación del paciente adquiere especial relevancia mucho antes de que un medicamento llegue a la consulta. Contar con su perspectiva desde el planteamiento de una investigación puede ayudar a identificar necesidades que no están suficientemente cubiertas y a establecer objetivos que tengan un significado real para las personas que viven con una determinada enfermedad. “Esta colaboración puede contribuir, además, a que los estudios respondan mejor a las prioridades de los propios pacientes y a que sus resultados sean posteriormente más aplicables a la práctica clínica”, sostiene la Dra. Caridad Pontes García, especialista en Farmacología Clínica del Hospital Universitario de la Santa Creu i Sant Pau de Barcelona. La Dra. Pontes, ponente de la mesa, analizará la participación del paciente en el diseño de la investigación con medicamentos.
Previamente, Elisenda de la Torre Hervera, Patient Advocacy en REU+ y en la Asociación Paciente 360, analizará la figura del paciente experto y la importancia de proporcionar a los pacientes los conocimientos y herramientas necesarios para que puedan intervenir de forma informada en procesos científicos, asistenciales y regulatorios.
Y es que, uno de los primeros requisitos para que esa participación sea efectiva es la formación. “Disponer de pacientes con conocimientos sobre investigación clínica, evaluación de medicamentos y sistemas sanitarios permite una participación más informada y estructurada, favoreciendo un diálogo en mayor igualdad de condiciones con profesionales sanitarios, investigadores y responsables de las decisiones regulatorias”, señala la Dra. Agustí.
El paciente también en la evaluación, la autorización y el acceso
La voz del paciente también está ganando espacio en los procesos de autorización y evaluación de los medicamentos. Los farmacólogos clínicos defienden que su experiencia puede aportar información complementaria a los datos clínicos sobre cuestiones como la gravedad de una enfermedad, la relevancia de determinados beneficios terapéuticos, la tolerancia a posibles riesgos o el impacto que una intervención puede tener en la vida cotidiana.
Los especialistas hacen hincapié en la necesidad de no retrasar, por motivos burocráticos, esta representación. “Tanto la Agencia Europea de Medicamentos como numerosas agencias nacionales han incorporado mecanismos de consulta y participación de pacientes en la evaluación del balance beneficio-riesgo. Asimismo, cada vez cobra mayor importancia que la experiencia y las preferencias de los pacientes puedan ser consideradas durante las decisiones de precio y financiación de los medicamentos en el Sistema Nacional de Salud, especialmente cuando existen incertidumbres sobre el valor clínico aportado o cuando es necesario priorizar recursos sanitarios”, sostiene Antonia Agustí.
En esta línea, la Sociedad Española de Farmacología Clínica (SEFC) hace hincapié en que la perspectiva de quienes viven con una enfermedad puede resultar especialmente relevante cuando existen incertidumbres sobre el valor aportado por una nueva terapia o cuando es necesario valorar qué resultados son verdaderamente significativos para el paciente. Este ámbito será analizado por Julián Isla Gómez, asesor científico de la Federación Europea del Síndrome de Dravet y miembro del Grupo de Asesoramiento Terapéutico de EURORDIS.
De decidir para el paciente a decidir con el paciente
El cambio también alcanza a la consulta. Frente a un modelo tradicional en el que el profesional sanitario asumía prácticamente en exclusiva la decisión sobre el tratamiento, cobra fuerza la toma de decisiones compartida, en la que la evidencia científica se combina con las preferencias, circunstancias, prioridades y valores de cada paciente. Médico y paciente pueden así valorar conjuntamente las distintas alternativas terapéuticas, sus beneficios y riesgos y el impacto que cada una de ellas puede tener sobre la vida de la persona.
Pero la participación tampoco termina una vez elegido el tratamiento. “Conocer directamente del paciente qué ocurre después de iniciarlo es fundamental para saber si un medicamento está proporcionando un beneficio relevante en condiciones reales de uso”, indican los especialistas.
En este marco, están adquiriendo una importancia creciente los resultados comunicados por los propios pacientes (Patient Reported Outcome Measures, PROMs) y las medidas de experiencia del paciente (Patient Reported Experience Measures, PREMs). Estas herramientas permiten recoger información sobre síntomas, calidad de vida, funcionalidad, impacto de la enfermedad o experiencia con la atención sanitaria, complementando los indicadores clínicos tradicionales.
La Dra. Natalia Borruel Sainz, jefa de Sección de Enfermedad Inflamatoria Intestinal del Servicio de Aparato Digestivo del Hospital Universitario Vall d’Hebron, abordará durante el Congreso tanto la toma de decisiones compartida como el papel de PROMs y PREMs en la evaluación de los resultados en salud.
