Disponible en España una nueva opción terapéutica para el tratamiento de las enfermedades renales raras C3G e IC-MPGN primaria

Sobi®, compañía biofarmacéutica global dedicada a ofrecer tratamientos innovadores para personas con enfermedades raras, ha anunciado la disponibilidad en España de ▼Aspaveli® (pegcetacoplán)¹ como nueva opción terapéutica para el tratamiento de dos enfermedades renales poco frecuentes: la glomerulopatía C3 (C3G, por sus siglas en inglés) y la glomerulonefritis membranoproliferativa por inmunocomplejos (IC-MPGN, por sus siglas en inglés) primaria.

La C3G y la IC-MPGN primaria son enfermedades renales raras mediadas por una desregulación en el sistema del complemento que afectan a los glomérulos, encargados de filtrar la sangre en los riñones², pudiendo causar un deterioro progresivo de la función renal³. Se estima que cada año se diagnostican entre 1 y 3 nuevos casos de C3G por cada millón de habitantes en el mundo⁴. Por su parte, la IC-MPGN primaria es una de las enfermedades glomerulares más raras que existen y su incidencia anual se desconoce⁵.

Tras ser aprobado en la Unión Europea en febrero de 2026, el fármaco está disponible en España desde este desde mayo para las personas adultas y adolescentes de entre 12 y 17 años con C3G o IC-MPGN primaria, en combinación con un inhibidor del sistema renina-angiotensina (SRA), a menos que el tratamiento con un inhibidor del SRA no se tolere o esté contraindicado¹.

Según ha explicado la Dra. Marian Goicoechea Diezhandino, jefa del Servicio de Nefrología del Hospital Universitario Gregorio Marañón de Madrid, “contar con una nueva opción terapéutica para las personas con C3G e IC-MPGN primaria es importante en el abordaje de estas enfermedades glomerulares para mejorar el pronóstico y la vida de los pacientes⁶”.

En la misma línea, el Dr. Álvaro Madrid Aris, jefe de Servicio de Nefrología Infantil del Hospital Materno Infantil Sant Joan de Déu de Barcelona, ha precisado que este hecho “nos va a aportar a los especialistas una alternativa para abordar estas enfermedades renales raras, de elevada complejidad, permitiéndonos actuar sobre los mecanismos que provocan el deterioro de la función renal en estos pacientes⁶”.

La disponibilidad del fármaco en España se produce tras la aprobación en Europa basada en los resultados del estudio fase 3 VALIANT⁷, en el que se observaron efectos sobre distintos parámetros de la enfermedad, incluyendo la proteinuria, la función renal y los depósitos de C3. Estos resultados se publicaron recientemente en The New England Journal of Medicine⁸.

Para la Dra. Reyes Calzada, directora médica de Sobi Iberia, “este avance refleja nuestro compromiso con las personas que conviven con enfermedades renales raras y con la comunidad científica y médica que trabaja para mejorar su abordaje. Poder poner a disposición de los pacientes una nueva opción terapéutica en C3G e IC-MPGN primaria supone un paso hacia un manejo más específico de estas patologías”.

En el encuentro con los medios de comunicación, Beatriz Perales, directora de Acceso y Relaciones Públicas de Sobi Iberia, ha expresado “la satisfacción que supone para Sobi formar parte de la transformación en el manejo de estas enfermedades renales raras y lo que supondrá, sobre todo, para la mejora de la vida de las personas que conviven en su día a día con estas patologías poco frecuentes”.

Acerca de la C3G y la IC-MPGN primaria

Se estima que tenemos alrededor de 2 millones de nefronas entre los dos riñones. En la C3G y la IC-MPGN primaria, la desregulación del complemento conduce, con el paso del tiempo, a un daño tisular (en los tejidos) en los riñones, debido a los depósitos de C3. Esto provoca daño progresivo y continuo de los glomérulos con la consiguiente pérdida de nefronas y una disminución progresiva de la capacidad del riñón de filtrar la sangre^,3,9.

Como consecuencia de lo anterior, en estas enfermedades glomerulares el tiempo se mide en nefronas, ya que aproximadamente el 50% de las personas que viven con C3G o IC-MPGN primaria progresa a enfermedad renal terminal en los diez años posteriores al diagnóstico^6,10, requiriendo diálisis o un trasplante renal, intervenciones complejas y que realmente no curan ni detienen la progresión de la enfermedad^2,6,11,12,13.

La supervivencia a cinco años de los pacientes que precisan diálisis es aproximadamente del 59%¹³. Además, hasta el 89% de los pacientes con C3G e IC-MPGN primaria tienen recurrencia de su enfermedad tras el trasplante^12,14.

Todo ello pone de manifiesto la importancia del abordaje precoz de estas patologías para intentar preservar la función renal y ralentizar el avance de la enfermedad⁶.

Acerca del fármaco¹

Es una terapia dirigida a C3 y C3b diseñada para regular la activación excesiva del sistema del complemento, parte del sistema inmunitario del organismo, que puede conducir a la aparición y progresión de muchas enfermedades graves. Es el primer tratamiento aprobado en Estados Unidos, Unión Europea y otros países a nivel global para la C3G o la IC-MPGN primaria en pacientes de 12 años en adelante.

Sobi

Sobi es una compañía biofarmacéutica internacional especializada en transformar la vida de pacientes con enfermedades raras. Sobi proporciona un acceso sostenible a terapias innovadoras en las áreas de hematología, inmunología y patologías especializadas. Hoy en día, Sobi cuenta con 1.800 empleados en toda Europa, Norteamérica, Oriente Medio, Asia y Australia. En 2024, sus ingresos ascendieron a 26 billones de coronas suecas. Las acciones de Sobi (STO: SOBI) cotizan en el Nasdaq de Estocolmo. Más información sobre Sobi en www.sobi.es, LinkedIn e Instagram.

NP-50602 (Mayo de 2026)

Referencias

1. Ficha técnica Aspaveli. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/es/documents/product-information/aspaveli-epar-product-information_es.pdf. Último acceso: mayo 2026.
2. Bomback AS, et al. Challenges in the Diagnosis and Management of Immune Complex-Mediated Membranoproliferative Glomerulonephritis and Complement 3 Glomerulopathy. Kidney International Reports 2025; 10(1): 17-28. https://doi.org/10.1016/j.ekir.2024.09.017

• Caravaca-Fontan F, et al. Comparative Analysis of Proteinuria and Longitudinal Outcomes in Immune Complex Membranoproliferative Glomerulonephritis and C3 Glomerulopathy. Kidney International Reports 2025; 10 (4): 1223-36. https://www.kireports.org/article/S2468-0249(25)00049-X/fulltext
  
  
• Caravaca-Fontan F, et al. Clinical Profiles and Patterns of Kidney Disease Progression in C3 Glomerulopathy. Kidney360. 2023;4(5):659-72. doi: 10.34067/KID.0000000000000115
• Orpha.net. Immunoglobulin-mediated membranoproliferative glomerulonephritis. Disponible en: https://www.orpha.net/en/disease/detail/329903?name=IC-MPGN&mode=name. Último acceso: mayo 2026.
• Fakhouri F, et al. Practical management of C3 glomerulopathy and Ig-mediated MPGN: facts and uncertainties. Kidney Int. 2020;98(5):1135-48. doi:10.1016/j.kint.2020.05.053.
• Phase III Study Assessing the Efficacy and Safety of Pegcetacoplan in Patients With C3 Glomerulopathy or Immune-Complex Membranoproliferative Glomerulonephritis (VALIANT). Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05067127. Último acceso: mayo 2026.
• Fakhouri F, et al. Trial of Pegcetacoplan in C3 Glomerulopathy and Immune-Complex MPGN. N Engl J Med 2025; 393:2210-20. DOI: 10.1056/NEJMoa2501510.
• Bertram JF, Douglas-Denton RN, Diouf B, Hughson MD, Hoy WE. Human nephron number: implications for health and disease. Pediatr Nephrol. 2011;26(9):1529-33. doi:10.1007/s00467-011-1843-8.
• Patry C, et al. Kidney Transplantation in Children and Adolescents With C3 Glomerulopathy or Immune Complex Membranoproliferative Glomerulonephritis: An International Survey of Current Practice. Pediatr Nephrol. 2025; 29 (2): e70048. https://doi.org/10.1111/petr.70048.
• Halfon M, et al. Outcome of Patients Transplanted for C3 Glomerulopathy and Primary Immune Complex-Mediated Membranoproliferative Glomerulonephritis. Kidney Int Rep. 2024;10(1):75-86. https://doi.org/10.1016/j.ekir.2024.10.008.
• Tarragón B, et al. C3 Glomerulopathy Recurs Early after Kidney Transplantation in Serial Biopsies Performed within the First 2 Years after Transplantation. Clin J Am Soc Nephrol. 2024; 19(8):1005-15. DOI: 10.2215/CJN.0000000000000474.
• Wilson GJ, et al. Long-term outcomes of patients with end-stage kidney disease due to membranoproliferative glomerulonephritis: an ANZDATA registry study. BMC Nephrol. 2019; 20 (1) :417. https://doi.org/10.1186/s12882-019-1605-6.
• Smith RJH, et al. Nat Rev Nephrol. 2019;15:129-43.

▼ Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, es prioritaria la notificación de sospechas de reacciones adversas asociadas a este medicamento.