Cada vez que un nuevo medicamento llega a los hospitales o una vacuna consigue frenar una enfermedad, detrás hay años de investigación y miles de personas que han participado de forma voluntaria en ensayos clínicos. Estos estudios, esenciales para comprobar si un tratamiento es seguro y eficaz antes de su aprobación, ya no se realizan únicamente en un hospital o en un solo país. Hoy, no entienden de fronteras. Son investigaciones internacionales, colaborativas y altamente coordinadas en las que participan médicos, científicos y pacientes de todo el mundo. Gracias a esta cooperación global, los avances científicos pueden desarrollarse más rápido, incluir poblaciones más diversas y ofrecer resultados más fiables que permitan mejorar la vida de millones de personas.
“Desde finales del siglo 20, los grandes ensayos clínicos promovidos por la industria farmacéutica son, por definición, multicéntricos y multinacionales”, asegura el doctor Francisco Abad Santos, vicepresidente de la Sociedad Española de Farmacología Clínica y especialista del Servicio de Farmacología Clínica del Hospital Universitario de La Princesa de Madrid, en el marco del Día Internacional del Ensayo Clínico.
Una de las principales ventajas de los estudios multinacionales es que permiten un reclutamiento de pacientes más rápido, al incluir simultáneamente pacientes en múltiples centros y países, con lo que se acorta la duración de los ensayos clínicos. Pero, además, consiguen una mayor validez externa porque incluyen pacientes de distintos países, diferentes etnias y sistemas sanitarios variados, lo que incrementa la validez científica y facilita la extrapolación de los resultados a la población real.
“La colaboración internacional mejora la calidad de los resultados porque mejora la credibilidad científica y regulatoria, incrementa la potencia estadística, mejora la reproducibilidad y aumenta la validez externa, con lo que facilita la aplicabilidad clínica global”, insiste el doctor.
Lo vivimos con el desarrollo de vacunas contra el SARS-Cov-2 durante la pandemia de la Covid-19. “En la realización de estos ensayos clínicos con vacunas para el COVID-19, desarrollados por la industria farmacéutica, se incluyeron muchos miles de pacientes que permitieron la aprobación de las vacunas en un tiempo récord. En esa época hubo también estudios académicos, como el estudio RECOVERY, un estudio multicéntrico, adaptativo en el que participaron decenas de hospitales, se incluyeron más de 45.000 pacientes y permitió evaluar simultáneamente múltiples tratamientos para el COVID-19”, recuerda el Dr. Abad.
Sin embargo, la internacionalización tiene sus inconvenientes. “La principal limitación es la burocracia regulatoria, porque cada país tiene requisitos propios, legislación específica y procedimientos administrativos distintos. A nivel europeo, el reglamento de ensayos clínicos (UE 536/2014) intentó homogenizar y agilizar la autorización de los ensayos clínicos a través de un portal único europeo (CTIS) y la evaluación coordinada entre países, pero el procedimiento es lento y requiere varios meses. Y después viene la negociación de los contratos por cada centro participante”, detalla el doctor. Y añade: “A nivel académico, la principal limitación es la financiación insuficiente para todos los potenciales ensayos clínicos de interés para la sociedad que se podrían realizar”.
España, país líder en el desarrollo de ensayos clínicos
La internacionalización de las investigaciones clínicas ha sido posible gracias, en gran medida, a la expansión global de la industria farmacéutica, el desarrollo de organizaciones de investigación por contrato (CRO) y la armonización regulatoria impulsada por agencias como la FDA estadounidense o la Agencia Europea del Medicamento (EMA). A ello se suma el auge de las redes colaborativas académicas. En Europa, infraestructuras como la European Clinical Research Infrastructure Network (ECRIN), en la que participa la plataforma española SCReN (Spanish Clinical Research Network), están facilitando que investigadores independientes puedan desarrollar estudios multinacionales bajo estándares comunes de calidad.
En este nuevo escenario internacional, España se ha consolidado como uno de los países europeos con mayor peso en investigación clínica. “Nuestro país suele estar entre los primeros países europeos en número de ensayos clínicos realizados y número de pacientes reclutados porque disponemos de un sistema sanitario público y universal con una potente red hospitalaria. Además, la plataforma española SCReN es uno de los nodos más activos de ECRIN para dar apoyo a ensayos multinacionales académicos”, expone el especialista.
Y todo ello, gracias a la fortaleza de su sistema sanitario, su red hospitalaria y el papel estratégico de profesionales como los especialistas en Farmacología Clínica. “En los principales centros de investigación, los Servicios de Farmacología Clínica prestan un apoyo esencial a la realización de ensayos clínicos con los más altos criterios de calidad, especialmente para los estudios de fases tempranas que son lo que requieren una mayor dedicación, tanto promovidos por la industria farmacéutica como por investigadores independientes”, explica el vicepresidente de la Sociedad Española de Farmacología Clínica.
El futuro de los ensayos clínicos
Más allá del acceso temprano a nuevos medicamentos, los ensayos clínicos han transformado el pronóstico de numerosas enfermedades en las últimas décadas. “Han permitido validar tratamientos eficaces que hoy forman parte de la práctica clínica habitual y que han incrementado significativamente la supervivencia en enfermedades cardiovasculares, cáncer, VIH o patologías inflamatorias”, destaca el especialista. Además, la investigación clínica no solo impulsa innovación terapéutica, sino que también mejora la calidad asistencial y favorece el acceso de los pacientes a tecnologías y tratamientos avanzados.
Y el futuro es prometedor. El uso del big data y la inteligencia artificial permite integrar y analizar grandes volúmenes de información sanitaria, favoreciendo el desarrollo de estudios de vida real (Real World Evidence, RWE) que complementan la información obtenida en los ensayos clínicos tradicionales y ayudan a conocer cómo funcionan los tratamientos en condiciones reales de práctica clínica.
Al mismo tiempo, la medicina personalizada está transformando el diseño de los estudios clínicos. “Gracias a la identificación de biomarcadores específicos, cada vez es posible seleccionar de forma más precisa a los pacientes que pueden beneficiarse de un determinado tratamiento. Esto permite desarrollar ensayos más dirigidos, ágiles y eficientes, reduciendo tanto los tiempos de investigación como el número de participantes necesarios para demostrar la eficacia de un medicamento”, concluye el doctor.
